L’atrofia muscolare spinale (Sma) è una patologia caratterizzata dalla morte delle cellule nervose del midollo spinale che impartiscono i movimenti ai muscoli.

La Sma colpisce un neonato ogni 10mila e costituisce la più comune causa genetica di morte infantile. Ne esistono tre forme: la prima è la più grave e diffusa, l’insufficienza respiratoria progressiva può portare alla morte entro i due anni. I bimbi affetti dalla forma 2 possono stare seduti ma non camminare. La forma 3 è la meno grave, ma si possono perdere le capacità motorie