Anticorpi BiTE, Foto di repertorio dal sito www.amgen.it
Roma, 24 aprile 2017 - Ogni anno in Italia si contano 300 nuovi casi di leucemia linfoblastica acuta, una malattia del sangue che attacca i globuli bianchi. Una affezione che preoccupa, ma che può ora contare su un nuovo anticorpo monoclonale (blinatumomab) che ha la capacità di legarsi contemporaneamente a due bersagli: da una parte le cellule T del sistema immunitario e dall’altra le cellule B maligne. Le cellule T sono linfociti speciali che rivestono un ruolo chiave di combattenti del sistema immunitario, essendo specializzate nel riconoscere e fulminare le cellule neoplastiche con un abbraccio letale.
Questa nuova molecola rappresenta una strategia terapeutica rivoluzionaria per il trattamento dei pazienti affetti da questa patologia per la quale fino a oggi le opzioni terapeutiche sono state molto limitate. Blinatumomab è il primo e unico anticorpo monoclonale bi-specifico, che si avvale della tecnologia BiTE (Bispecific T-cell Engager) sviluppata da Amgen. Consiste come si diceva nel legarsi a due bersagli contemporaneamente: da una parte le cellule T del sistema immunitario e dall’altra le cellule B maligne. Siccome le cellule tumorali, però, possono nascondersi, camuffarsi, e schivare gli attacchi, era necessario trovare un modo per afferrare il nemico ed eliminarlo. Ecco che blinatumomab favorisce una sorta di abbraccio tra il CD3, un marcatore che si affaccia sul rivestimento esterno delle cellule T, e il CD19, recettore riconoscibile sull’involucro che ricopre le cellule B.
Si tratta di una forma di immunoterapia, nel senso che il farmaco enfatizza le capacità del sistema immunitario del paziente, che così può riconoscere e avvicinare le cellule malate e toglierle di mezzo. Percentuali più elevate di remissione completa della malattia, sopravvivenza globale raddoppiata e minori eventi avversi, rispetto alla chemioterapia standard: sono questi i risultati ottenuti nel trattamento della leucemia linfoblastica acuta (LLA) con blinatumomab, adesso disponibile anche in Italia in regime di rimborsabilità. La novità è stata presentata a Roma in occasione di una recente conferenza stampa.
L'anticorpo è somministrato come infusione endovenosa continua. Ogni ciclo di trattamento è intercalato da una pausa di 14 giorni. «Le sperimentazioni cliniche di fase I e II hanno sono state giudicate più che incoraggianti dagli enti regolatori Fda e Ema. Un’altra ricerca di fase III ha indicato un margine di sopravvivenza praticamente raddoppiato. «Il maggior numero di casi di leumemia linfoblastica acuta – afferma Alessandro Rambaldi direttore dell’Ematologia all’Ospedale Papa Giovanni di Bergamo – si registra nella fascia da zero a 4 anni e in quella successiva ai 60. La terapia di cui parliamo risulta ben tollerata».
Le potenzialità di blinatumomab sono testimoniate da Robin Foà, direttore del dipartimento Ematologia del Policlinico Umberto I di Roma. «La selettività del meccanismo d’azione della molecola» ha spiegato lo specialista «potrà permettere ai medici di ridurre la tossicità dei trattamenti. I risultati osservati sono stati straordinari, al punto da meritare la pubblicazione sul New England Journal of Medicine. Il fatto che la sopravvivenza sia passata da 4 a 7,7 mesi può apparire marginale ma si tratta di un periodo durante il quale è possibile pianificare altre terapie, magari anche un secondo trapianto di midollo osseo. Nei prossimi mesi e anni speriamo di poter portare in prima linea il trattamento. Si potrebbe arrivare anche ad evitare del tutto la necessità del trapianto».