Vettori per terapia genica scoperti grazie alla lotta all’Aids

Virus dell'HIV resi innocui diventano farmaci. Un saggio di Alessandro Aiuti

Come è cambiata la storia della lotta all’AIDS in quarant’anni di ricerche? La risposta, dal 14 marzo in libreria, viene da un testo di Alessandro Aiuti, intitolato “La cura inaspettata”. Per tanti anni l’HIV è stato considerato un nemico invincibile, il più temuto fino all’arrivo della pandemia da Covid-19, ma grazie ai progressi nelle scienze abbiamo più di una cura con antiretrovirali in varie combinazioni, una terapia che permette alle persone sieropositive di condurre una vita normale. Manca solo un vaccino per questo scomodo intruso, ma per una sorta di legge del contrappasso i ricercatori sono riusciti intanto a sfruttare le caratteristiche dell’HIV come vettore di trattamenti per malattie rare su base ereditaria, la leucodistrofia metacromatica e la sindrome di Wiskott-Aldrich.

 

Memorie

Tutti ricordano il mitico Fernando Aiuti, uno dei primi scienziati italiani a occuparsi di AIDS. Indimenticabili le battaglie per vincere i pregiudizi, portate avanti con Rosaria Iardino, attuale presidente della Fondazione The Bridge, e con Luciano Ragno, già caporedattore, inviato del Messaggero, all’epoca portavoce di Aiuti in Anlaids, con Argon Media. Alessandro Aiuti, figlio di Fernando, ha raccolto il testimone del genitore, ed è un pioniere nel campo della immunologia pediatrica. Vicedirettore dell’Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica (SR-Tiget) di Milano, Alessandro Aiuti è ordinario di pediatria nell’Università Vita-Salute, componente del comitato per le terapie avanzate dell’Agenzia europea del farmaco Nel libro che stiamo annunciando egli racconta come una replica innocua del virus dell’HIV sia stata sottomessa e trasformata in una risorsa. Partendo da un clone del vecchio nemico sono state prodotte nuove linee di virus, navette addomesticate in modo da renderle come teleguidate, capaci di scovare le cellule in sofferenza, recapitando i soccorsi n grado di riparare il danno al codice della vita nel corso di specifiche malattie genetiche.

 

Antiretrovirali

La cura inaspettata, che l’Autore ha scritto a quattro mani con Annamaria Zaccheddu, Mondadori editore, ripercorre le tappe che dalle prime osservazioni inerenti l’AIDS hanno portato alla scoperta dei farmaci antiretrovirali, delle applicazioni in terapia genica, per poi affrontare le questioni ancora aperte. Gli autori devolveranno il ricavato dalla vendita del libro alle due organizzazioni che hanno avuto un ruolo chiave in questa storia: Fondazione Telethon e ANLAIDS.

 

Malattie rare

Le varianti innocue del virus dell’HIV, dicevamo, si sono rivelate utilissime, pronte a recapitare la terapia genica in presenza di due particolari malattie rare. I bambini affetti da sindrome di Wiskott-Aldrich, presentano un sistema immunitario difettoso che li espone al rischio di infezioni, malattie autoimmuni e tumori, oltre a un difetto nelle piastrine che è causa di frequenti emorragie. Nel caso della leucodistrofia metacromatica è colpito il sistema nervoso. Questi bambini, apparentemente sani, si aggravano nei primi anni di vita per un difetto genetico che provoca carenza di una proteina fondamentale per la crescita.