Da Menarini la terapia per una rara neoplasia del sangue

L’Agenzia Italiana del Farmaco ha approvato la rimborsabilità di tagraxofusp come monoterapia per il trattamento di prima linea di pazienti colpiti dalla neoplasia a cellule dendritiche plasmacitoidi blastiche (BPDCN), raro tumore del sangue con prognosi severa, caratterizzato dalla iper-espressione dell’antigene CD123. Si tratta della prima e unica terapia specifica per questa patologia, frutto della ricerca e sviluppo di Menarini Stemline.

“Finora – ha scritto Pier Luigi Zinzani, ordinario di ematologia nell’Istituto Seragnoli di Bologna – si faceva ricorso a regimi chemioterapici intensivi utilizzati normalmente per il trattamento di leucemie o linfomi. La neoplasia a cellule dendritiche plasmacitoidi blastiche, però, è caratterizzata da una resistenza intrinseca alle chemioterapie standard: le risposte sono spesso transitorie, senza vantaggi dal punto di vista della sopravvivenza. Questi protocolli  sono inoltre associati a tossicità, deprimono il midollo osseo, si possono determinare conseguenze, soprattutto nei pazienti più anziani”. Ecco allora come si è arrivati al superamento delle chemioterapie con l’avvento di un farmaco specifico mirato su bersaglio molecolare.

Recettori

La terapia che stiamo raccontando agisce in maniera selettiva contro l’antigene CD123, un recettore che funge da bersaglio nelle cellule neoplastiche. Nello studio registrativo, che ha coinvolto 89 pazienti, precisa il professor Zinzani, il farmaco ha determinato una risposta complessiva del 75% e la remissione completa, o con anomalia cutanea non indicativa di malattia attiva, è stata del 57%. Nel 51% dei casi in remissione è stato possibile eseguire con successo il trapianto di cellule staminali ematopoietiche, prevalentemente di tipo allogenico”.

Staminali

“Tagraxofusp è in grado di aumentare il numero di soggetti che vanno in remissione, quindi candidabili al trapianto – ha spiegato da parte sua Emanuele Angelucci, direttore di Ematologia e terapie cellulari all’Ospedale San Martino di Genova – e con il trapianto di cellule staminali emopoietiche migliorano le probabilità di guarigione”. La neoplasia denominata BPDCN, di solito, si presenta all’esordio con lesioni cutanee, di colore scuro, multiple e infiltranti, nel suo decorso può interessare il midollo osseo, il sistema nervoso centrale e i linfonodi.

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