Aifa approva terapia contro raro tumore del sangue, ricerca Stemline

Basta viaggi della speranza per andare a curare un raro tumore del sangue. Una eccellenza americana arriva finalmente in Europa. La notizia riguarda tagraxofusp, medicinale universalmente noto come Elzonris. Con questa denominazione compare infatti, sul portale dell’Aifa, la notizia che Elzonris, molecola lanciata negli Stati Uniti da Stemline Therapeutics, ora controllata del Gruppo Menarini, ha ottenuto il regime di rimborsabilità da parte dell’Agenzia italiana del farmaco.

Riconoscimento

L’ente regolatorio ha riconosciuto la validità del trattamento, indicato nei casi di neoplasia a cellule dendritiche plasmacitoidi blastiche (BPDCN). Sono meno di un centinaio ogni anno le nuove diagnosi di questo tumore del sangue, e sono almeno tre i motivi di interesse da segnalare al grande pubblico: 1) arriva in Europa un farmaco first-in-class, per una patologia che altrimenti avrebbe speranze ridotte al lumicino. 2) tagraxofusp potrebbe rivelarsi utile anche nelle mielofibrosi e in talune forme di leucemia. 3) l’Italia mette un piede dentro al domino mondiale dei programmi di ricerca e sviluppo in oncologia, grazie all’ingresso di Menarini negli Usa.

Timeline

Riepiloghiamo le tappe che hanno portato a questo risultato. Nel 2018 la Food and Drug Administration approva Elzonris, attualmente disponibile negli States per il trattamento di pazienti affetti da BPDCN sia nell’adulto, sia in età pediatrica.

Agosto 2019, avviato in Europa un Expanded Access Program per l’accesso a tagraxofusp prima del verdetto da parte dell’Ema, si confermano efficacia e sicurezza nella pratica clinica.

Giugno 2020, Lucia e Alberto Aleotti, azionisti nonché componenti del Board di Menarini, annunciano che l’acquisizione di Stemline negli Stati Uniti è andata a buon fine. L’azienda quotata al Nasdaq porta in dote Elzonris, che nel novembre del 2020 riceve parere positivo per il trattamento della neoplasia a cellule dendritiche plasmacitoidi blastiche dall’Agenzia europea dei medicinali.

Gennaio 2021, approvazione da parte della Commissione Europea sulla base dello studio registrativo (STML-401-0114). La molecola, precisa l’amministratore delegato Elcin Barker Ergun, ha ottenuto la designazione di farmaco orfano, è la prima terapia mirata contro l’antigene CD123 disponibile in Europa.

Dicembre 2022. Presentati al congresso dell’American Society of Hematology (ASH) di New Orleans i risultati preliminari dello studio retrospettivo, al quale ha partecipato anche l’Italia.

Marzo 2023, Roma, l’agenzia regolatoria ha determinato la rimborsabilità della terapia. L’Italia è il secondo Paese in Europa a rendere disponibile Elzonris, dopo la Germania.

Terapia mirata

“I pazienti colpiti da BPDCN in Italia – ha osservato Nicola Bencini, direttore generale Menarini Stemline Italia – hanno finalmente la possibilità di beneficiare di un trattamento specifico. L’approvazione di tagraxofusp rende possibile un cambiamento significativo nell’approccio terapeutico, poiché fornisce ai medici la prima terapia mirata per questa neoplasia”.

Sempre in tema di novità in oncologia, venerdì prossimo, sui quotidiani in edicola, pubblichiamo una pagina di approfondimento sulla terapia con elacestrant nel carcinoma mammario avanzato o metastatico, annuncio dato nel corso di un incontro Menarini Stemline svoltosi a Firenze, nei giorni scorsi, con i rappresentanti della stampa medico scientifica.