La Food and Drug Administration americana (Fda) ha approvato il primo trattamento per adulti affetti da anemia emolitica da crioagglutinine. La notizia è stata diffusa oggi. La terapia impiega speciali anticorpi monoclonali in grado di preservare la degradazione delle emazie, fenomeno noto in fisiologia umana come emolisi. In questo modo si riduce l’esigenza di trasfusioni di sangue.
L’anemia emolitica da crioagglutinine (Cold Agglutinin Disease – CAD) è una rara forma di anemia emolitica autoimmune, causata da anticorpi chiamati agglutinine fredde. Quando queste si legano alla superficie dei globuli rossi parte un processo che induce il sistema immunitario del corpo ad attaccare i globuli rossi sani per errore, provocando la loro rottura (emolisi).
Poiché i globuli rossi hanno il compito vitale di trasportare l’ossigeno in tutto il corpo, i pazienti possono sperimentare una grave anemia, che può provocare stanchezza, debolezza, mancanza di respiro, sensazione di testa leggera, dolore al petto, battito cardiaco irregolare e altre potenziali complicanze.
Leggi anche:
Questo disturbo cronico, per dare un’idea della diffusione, affligge 5mila persone negli Stati Uniti. “Nei soggetti che abbiamo studiato – ha scritto Catherine Broome, ricercatrice alla Georgetown University, principal investigator – vediamo il sistema immunitario rivoltarsi contro l’organismo stesso. Nello studio registrativo di fase 3 Cardinal, i pazienti trattati con sutimlimab hanno avuto un miglioramento dell’anemia misurata dai livelli di emoglobina e bilirubina“.
Parte da qui la scoperta di sutimlimab, farmaco in grado di fermare la reazione a catena che provoca la malattia dall’inizio. Si tratta di un anticorpo monoclonale umanizzato che va a colpire la componente C1s nella via classica del complemento, un sistema di proteine plasmatiche che fa parte del sistema immunitario innato. Questo farmaco sbarra la strada all’emolisi attivata da C1 nel CAD senza pregiudicare la via della lectina e quella alternativa del complemento.
Leggi anche
Il mal di schiena è un problema che affligge tantissime persone in tutto il mondo,…
Una particolare tipologia di grasso superfluo sedimentato nei tessuti del corpo umano, e nello spessore…
Nel giardino dell’esperienza umana i profumi giocano un ruolo di silenziosi narratori, capaci come sono…
Negli ultimi cinquant’anni, il mondo ha assistito a una rivoluzione gentile, grazie ai vaccini. Malattie…
Il colon irritabile, o sindrome dell'intestino irritabile (IBS), è un disturbo cronico dell'apparato digerente caratterizzato…
Nell'arco della nostra esistenza si verificano trasformazioni inevitabili e irreversibili, mentre altre caratteristiche restano immutate.…