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Anemia emolitica autoimmune, trovata la cura
Malattie rare
Anticorpi monoclonali preservano l'erronea distruzione dei globuli rossi nel sangue
La Food and Drug Administration americana (Fda) ha approvato il primo trattamento per adulti affetti da anemia emolitica da crioagglutinine. La notizia è stata diffusa oggi. La terapia impiega speciali anticorpi monoclonali in grado di preservare la degradazione delle emazie, fenomeno noto in fisiologia umana come emolisi. In questo modo si riduce l’esigenza di trasfusioni di sangue.
Globuli rossi sotto attacco
L’anemia emolitica da crioagglutinine (Cold Agglutinin Disease – CAD) è una rara forma di anemia emolitica autoimmune, causata da anticorpi chiamati agglutinine fredde. Quando queste si legano alla superficie dei globuli rossi parte un processo che induce il sistema immunitario del corpo ad attaccare i globuli rossi sani per errore, provocando la loro rottura (emolisi).
Sintomi
Poiché i globuli rossi hanno il compito vitale di trasportare l’ossigeno in tutto il corpo, i pazienti possono sperimentare una grave anemia, che può provocare stanchezza, debolezza, mancanza di respiro, sensazione di testa leggera, dolore al petto, battito cardiaco irregolare e altre potenziali complicanze.
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Questo disturbo cronico, per dare un’idea della diffusione, affligge 5mila persone negli Stati Uniti. “Nei soggetti che abbiamo studiato – ha scritto Catherine Broome, ricercatrice alla Georgetown University, principal investigator – vediamo il sistema immunitario rivoltarsi contro l’organismo stesso. Nello studio registrativo di fase 3 Cardinal, i pazienti trattati con sutimlimab hanno avuto un miglioramento dell’anemia misurata dai livelli di emoglobina e bilirubina“.
Come funziona
Parte da qui la scoperta di sutimlimab, farmaco in grado di fermare la reazione a catena che provoca la malattia dall’inizio. Si tratta di un anticorpo monoclonale umanizzato che va a colpire la componente C1s nella via classica del complemento, un sistema di proteine plasmatiche che fa parte del sistema immunitario innato. Questo farmaco sbarra la strada all’emolisi attivata da C1 nel CAD senza pregiudicare la via della lectina e quella alternativa del complemento.
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