Car-T, trattati i primi 3 pazienti con malattie autoimmuni
Nuove applicazioni della terapia con cellule Car-T stanno emergendo, le quali coinvolgono la manipolazione dei linfociti T del paziente in laboratorio al fine di renderli in grado di riconoscere e attaccare le cellule tumorali attraverso l'introduzione di una specifica sequenza di DNA. Recentemente, all'Ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma, sono stati trattati i primi tre pazienti affetti da malattie autoimmuni utilizzando questa tecnica. Tra di loro vi erano due ragazze italiane e un bambino ucraino di 12 anni, fuggito dalla guerra. Questi pazienti rappresentano i primi casi pediatrici in cui la terapia Car-T è stata impiegata per trattare gravi patologie autoimmuni, ottenendo la remissione della malattia. Si tratta di un'applicazione innovativa della terapia genica, che si basa sulla manipolazione dei linfociti T del paziente e che è stata sperimentata per la prima volta in ambito pediatrico per questo tipo di patologie. I risultati del trattamento, eseguito presso il Bambino Gesù, sono stati recentemente presentati a Padova durante i lavori del Centro Nazionale 3 per lo sviluppo della terapia genica, previsto dal Pnrr, e successivamente a Rotterdam, in occasione dell'ultimo Congresso europeo di Reumatologia pediatrica. "Abbiamo ottenuto benefici significativi e duraturi nel tempo", afferma il presidente dell'ospedale pediatrico, Tiziano Onesti. "La terapia genica sta fornendo risposte concrete a pazienti che altrimenti non avrebbero speranze. È una sfida per i nostri sistemi". Le malattie autoimmuni sono caratterizzate da un'attacco del sistema immunitario ai tessuti sani dell'organismo, scambiandoli per estranei e pericolosi anziché difenderli da agenti patogeni come batteri e virus. I tre pazienti erano affetti da forme molto gravi di lupus eritematoso sistemico, una malattia cronica che può colpire reni, polmoni e sistema nervoso centrale, e da dermatomiosite, una rara patologia infiammatoria autoimmune che coinvolge la pelle e i muscoli scheletrici.