Tumori del sangue, farmaci innovativi e terapie cellulari

Quante volte nell’arco della nostra vita guardiamo ai risultati delle analisi del sangue, e ci preoccupiamo quando vediamo un valore sballato. Eppure il più delle volte sono variazioni transitorie, che si sistemano senza terapia. Tutt’altra cosa sono le alterazioni che diventano spia di una patologia.

Talassemia e anemia

La beta-talassemia e le sindromi mielodisplastiche ad esempio sono malattie del sangue che possono causare una grave anemia. Questi pazienti sono costretti a sottoporsi a frequenti trasfusioni salvavita, e per la prima volta un farmaco innovativo consente di controllare la grave anemia, garantendo così una buona qualità di vita ai pazienti. “Oggi – ha affermato Gianluca Forni, direttore Ematologia, Ospedali Galliera di Genova – grazie alla combinazione della terapia trasfusionale e ferrochelante, l’aspettativa di vita è molto migliorata. I pazienti però sono costretti a sottoporsi a trasfusioni di sangue ogni 2-3 settimane per tutta la vita e ad assumere ogni giorno una terapia ferrochelante, per evitare i danni causati dall’accumulo di ferro a organi vitali come cuore, fegato e pancreas. Ora, la rimborsabilità di una terapia innovativa può realmente cambiare la loro vita perché permette di diminuire il fabbisogno trasfusionale, ridurre l’accumulo di ferro e le comorbidità conseguenti. Lo studio internazionale Believe su soggetti con talassemia trasfusione dipendente, ha già dimostrato come il 70% dei pazienti trattati con luspatercept riduca del 33% il fabbisogno trasfusionale”.

Leucemie, linfomi

Possiamo avere tanti esempi, presi dalla cronaca, delle novità in ambito ematologico. Le aspettative si fanno ancora più forti nei confronti di leucemie, linfoma e mieloma multiplo. C’è attesa in vista dell’apertura del congresso dell’American Society of Hematology (ASH), l’appuntamento internazionale di dicembre dal quale scaturiscono le novità principali in materia. «Grazie alla ricerca – ha affermato recentemente Paolo Corradini, direttore della divisione di ematologia presso l’Istituto Nazionale dei Tumori di Milano – oggi si può parlare di guarigione o di cronicizzazione della malattia per la maggior parte dei tumori ematologici. Va anche aggiunto che per alcuni di questi oggi con i nuovi farmaci e le terapie cellulari più avanzate come le ATMP – Advanced Therapy Medicinal Product si possono ottenere risultati che solo 10 anni fa erano inimmaginabili». Da queste premesse è partita la campagna nazionale, patrocinata da AIL – Associazione italiana contro le leucemie-linfomi e mieloma (sito web www.LMcome.it) per diffondere una corretta informazione. «Leucemie acute e linfomi sono tra i tumori pediatrici più comuni», ha commentato da parte sua Franco Locatelli, direttore del dipartimento Oncoematologia, terapia genica e cellulare, Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma. «La ricerca scientifica consente di avere oggi più terapie efficaci. Basti pensare che la probabilità di guarigione per una leucemia linfoblastica acuta, la più frequente dell’età pediatrica, supera oggi il 90 per cento. Con le cellule Car-T, terapia basata sull’impiego di linfociti geneticamente modificati, abbiamo un’opzione terapeutica di rilevante efficacia nel bambino e nell’adulto. Grazie a queste terapie innovative diventa oggi largamente perseguibile l’obiettivo di curare di più e meglio».

Mieloma multiplo

È stato presentato nei giorni scorsi “In Buca contro il Mieloma”, iniziativa promossa in partnership con Federazione Italiana Golf e AIL – Associazione Italiana contro Leucemie-Linfomi e Mieloma – dedicato a persone affette da mieloma multiplo, tumore del sangue che colpisce ogni anno, nel mondo, circa 138.000 pazienti, prevalentemente anziani (l’età media della diagnosi è 69 anni) con una maggiore incidenza negli uomini rispetto alle donne. La manifestazione, con il sostegno incondizionato di Sanofi, ha consentito a 30 partecipanti, tra persone con mieloma multiplo e loro caregiver, di conoscere e approfondire le tecniche del golf, per scoprire come lo sport, e il golf in particolare, possa essere un valido aiuto. A sostenerlo uno studio pubblicato sul British Medical Journal che mostra un’associazione significativa tra attività fisica e migliore qualità di vita nei pazienti affetti da mieloma multiplo.