Terapie avanzate, le scommesse della medicina

Entro il prossimo decennio oltre 350 mila persone malate saranno curate con una delle 16 mila terapie avanzate attualmente in sperimentazione, 60 delle quali sono ormai in dirittura d’arrivo. Oltre 450 aziende nel mondo sono impegnate a sviluppare terapie innovative, medicina di precisione, editing genomico. Sarà una rivoluzione per il malato e per la società: la nuova frontiera della medicina che oggi spazia dalle malattie genetiche alle malattie metaboliche rare, dai tumori rari alle rare endocrinopatie e cardiopatie, passando per le malattie autoimmuni e le infezioni. Le soluzioni futuribili guardano ai geni come minuscoli pezzi di ricambio in grado di sostituire le parti difettose. Le forbici molecolari potranno ristabilire, correggere o modificare le funzioni fisiologiche compromesse nei malati.

Punti di forza

La sostenibilità delle terapie del futuro è stato il tema di un convegno sulle terapie avanzate organizzato da Fortune Italia con l’Intergruppo parlamentare Scienza e Salute, CittadinanzAttiva e l’associazione #VITA, e le riflessioni scaturite a suo tempo sono ancora attuali. Ma quali sono i punti di forza delle terapie avanzate? «Vengono somministrate il più delle volte con un unico trattamento, o un numero limitato di cicli, a differenza dei farmaci tradizionali che prevedono somministrazioni seriali ripetute e regolari – aveva spiegato Antonio Gaudioso, ora capo della segreteria tecnica del ministro Roberto Speranza – inoltre incidono in modo diretto sulle cause di malattia, e in modo da offrire maggiori probabilità di guarigione».

OMaR lancia social talk

Altra notizia dal mondo del terzo settore, di stringente attualità: ha preso il via in questi giorni la seconda edizione del social talk TheRAREside – Storie ai confini della rarità, ideato da Osservatorio Malattie Rare (OMaR) in vista della Giornata Mondiale delle Malattie Rare, che si celebra il 28 febbraio. L’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, l’associazione di pazienti UILDM (lotta alla distrofia muscolare) e il festival iUnoSguardoRaro hanno aderito all’iniziativa, patrocinata da Ferpi e dall’Alleanza Malattie Rare. Stiamo parlando di un format (#TheRAREside) trasmesso in diretta sul portale e sul canale Facebook di OMaR. L’appuntamento si ripeterà ogni martedì e giovedì per un totale di 6 episodi fino al 3 marzo. «Lo slogan ‘il paziente al centro‘ ha fatto il suo tempo – ha scritto Ilaria Ciancaleoni Bartoli, che dirige l’Osservatorio Malattie Rare – è venuto il momento di guardare oltre, sollevando lo sguardo dalla condizione di malato, dalla malattia, per comprendere meglio la dimensione quotidiana esistenziale, relazionale, lavorativa, familiare e ludica. Per farlo è importante anche reinventare i linguaggi, ed è anche ora di parlare di persone, e farle parlare».