Tumori del sangue, la novità dei farmaci a bersaglio molecolare

La leucemia mieloide acuta è il tumore del sangue che colpisce tipicamente gli adulti, raramente ciò avviene prima dei 45 anni, il più delle volte sopra i sessanta (l’età media è di 68 anni). Questo nome, leucemia mieloide acuta, evoca un decorso aggressivo, ma oggi molti casi si risolvono, purtroppo dopo le remissioni si verificano le recidive, e occorre ripartire dall’inizio. Per capire quali farmaci impiegare preferibilmente occorre indagare le caratteristiche genetiche del paziente, in modo da orientare i trattamenti iniziali nelle migliori condizioni, compreso un eventuale trapianto di cellule staminali. Ne ha parlato, a Roma, Alessandro Maria Vannucchi, professore ordinario di ematologia, direttore della scuola di specializzazione in ematologia all’Università di Firenze, nonché primario a Careggi.

Target molecolari

Oggi abbiamo a disposizione terapie di recente acquisizione, farmaci bersaglio che vanno a colpire specifici target cellulari. Questo, spiega lo specialista, differenzia tali molecole dagli schemi chemioterapeutici classici, che peraltro restano basilari nel trattamento della leucemia mieloide acuta. Esistono farmaci che possono essere utilizzati in associazione alla terapia convenzionale (schema più spesso chiamato 3+7); altri possono essere utilizzati in particolari gruppi, per esempio nei cosiddetti “unfit” cioè nei soggetti cui mancano i requisiti per tollerare una chemioterapia convenzionale; altri farmaci ancora possono essere utilizzati in pazienti che hanno perso la risposta al primo trattamento o per mantenere una risposta dopo il trapianto di cellule staminali. Questa serie di nuove molecole sta modificando il panorama terapeutico attuale della leucemia mieloide acuta. È chiaro che questi farmaci sono stati approvati perché hanno dimostrato di poter conferire un vantaggio in termini di sopravvivenza e/o di assenza di recidiva della malattia, ma nessuno di questi può da solo portare a guarigione, secondo l’illustre medico c’è bisogno di ulteriori tasselli.

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Terapie di supporto

Le terapie di supporto nella leucemia mieloide dell’adulto, continua il professor Vannucchi, includono un ventaglio molto ampio di opzioni. Si può intendere la trasfusione di globuli rossi per compensare l’anemia e la trasfusione di piastrine, altre terapie per minimizzare gli effetti collaterali della chemio, come ad esempio la terapia anti-emetica, o rivolta alla prevenzione (trattamento delle complicanze infettive). Anche il supporto nutrizionale in oncoematologia rientra in questo capitolo.

Ricerca e innovazione

Per quanto riguarda il futuro del trattamento della leucemia mieloide acuta, a breve si prevedono passi avanti nella comprensione delle potenzialità che già offrono alcune molecole recentemente approvate, dopo studi clinici con farmaci bersaglio. In questo momento è un po’ un sogno per la leucemia mieloide acuta, ma nel medio-lungo termine si potranno sviluppare terapie cellulari personalizzate simili, ad esempio, alle CAR-T che oggi si utilizzano per altre tipologie di tumori del sangue, e già qualche esperienza è in atto con incoraggianti risultati.