Farmaci innovativi, tre criteri che la ricerca deve rispettare

Due convegni hanno affrontato recentemente il tema dell’innovazione in farmacia. In Italia l’anno scorso sono stati riconosciuti dalle autorità regolatorie 53 farmaci innovativi, circa un terzo di tutti quelli esaminati e approvati. Perché è così importante questa attribuzione? Quale la differenza con equivalenti, biosimilari, o con prodotti medicinali che per vari motivi aggiungono poco o nulla a quanto è già contemplato dalla farmacopea ufficiale? Questo il tema di discussione di una tavola rotonda che si è svolta durante il Forum Pharma organizzato a Roma dalla Sif, Società Italiana di Farmacologia.

Scopo della ricerca

«L’innovazione è un elemento fondamentale del mondo del farmaco – ha spiegato Filippo Drago, professore ordinario di farmacologia, presidente del Centro HTA e discipline regolatorie (CERD) dell’Università di Catania – la ricerca ha come obiettivo principale quello di sviluppare terapie che possano curare malattie orfane di trattamento, farmaci più efficaci e più sicuri rispetto ad altri già disponibili». Un farmaco innovativo, quindi, cura una patologia fino a quel momento senza terapia, oppure segna un passo avanti in termini di efficacia e sicurezza rispetto a quelli già esistenti.

Tre criteri fondamentali

Per stabilire se un farmaco è innovativo esistono tre criteri, che negli ultimi anni sono stati aggiornati via via dall’Agenzia Italiana del Farmaco: il bisogno (1) che si basa sulla presenza o meno di valide alternative per debellare la malattia; il valore aggiunto (2) rispetto alle eventuali alternative disponibili; la qualità delle prove (3) che si basa sulla presenza o meno di dati solidi sull’efficacia terapeutica per la malattia per la quale un nuovo farmaco è stato studiato.

Procedure complesse

Garantire a tutti quelli che ne hanno bisogno l’accesso alle terapie innovative è importante, a patto che arrivino in farmacia e che i pazienti ne possano beneficiare in tempi ragionevolmente brevi. Questo è compito del sistema sanitario. «Innovativo dovrebbe indicare un farmaco che è altamente efficace, come lo sono stati i vaccini anti Covid, che avevano il 95% di efficacia» nel prevenire le forme gravi. Ma «non è corretto dire che tutto l’innovativo è altamente efficace», ha precisato Nicola Magrini, direttore generale Aifa.  Per quanto riguarda i fondi dedicati ai farmaci innovativi oncologici e non oncologici, ha concluso, «i dati mostrano un disavanzo, anche su questo si può avviare un ragionamento importante».