Terapie avanzate, in Senato le nuove frontiere delle ATMP

Riflettori puntati sulle terapie avanzate e sul Termometro Parlamentare degli ATMP (Advanced Therapy Medicinal Products) che si configura come strumento di supporto tecnico operativo per i parlamentari, con l’obiettivo di definire misure efficaci per rendere l’Italia competitiva nel settore della medicina d’avanguardia. Si mira a garantire la disponibilità di queste terapie, promuovendo la ricerca, sviluppo, produzione e commercializzazione, elaborando nuovi modelli finanziari di rimborsabilità, assicurando un accesso equo e tempestivo e individuando percorsi diagnostici rapidi ed efficaci.

Il documento presentato in Senato è scaturito dal training istituzionale promosso da Uniamo, Federazione Italiana Malattie Rare Onlus. Organizzato in collaborazione con LS Cube e con il supporto di aziende del calibro di Bristol-Myers-Squibb, Gilead Sciences, Janssen, Novartis, Pfizer, PTC, Roche e Vertex, il training ha coinvolto esperti del settore, associazioni di pazienti, associazioni di categoria e clinici.

I promotori si propongono di fornire strumenti tecnici e operativi ai parlamentari affinché possano definire misure efficaci per rendere l’Italia competitiva nel campo delle Terapie avanzate. L’obiettivo è garantire la disponibilità di tali terapie, intervenendo sulla regolamentazione per favorire la ricerca, lo sviluppo, la produzione e la commercializzazione da parte degli enti di ricerca e dell’industria. Inoltre, si mira a elaborare nuovi modelli finanziari di rimborsabilità, creare le condizioni per un accesso equo e tempestivo alle ATMP e individuare percorsi diagnostici rapidi ed efficaci.

Le terapie avanzate rappresentano una nuova opportunità fondamentale per il trattamento e la prevenzione di diverse patologie, tra cui malattie geniche, malattie onco-ematologiche e malattie a lunga prognosi. Queste terapie agiscono direttamente sulle cause della malattia e non solo sui sintomi, possono curare o modificare radicalmente la storia clinica di un paziente. Alcune di queste terapie, in particolare, sfruttano una tecnologia medica complessa che utilizza il genoma ricombinato come sostanza farmaceutica.

Durante la conferenza stampa di presentazione del documento, nella Sala Nassiriya di Palazzo Madama, il senatore Francesco Zaffini, Presidente della 10a Commissione Affari sociali, sanità, lavoro pubblico e privato, previdenza sociale, e Daniele Manca, Co-Presidenti dell’Intergruppo Parlamentare Innovazione Sostenibile in Sanità, hanno affermato di essere orgogliosi del lavoro svolto. Hanno inoltre sottolineato l’importanza di collaborare unitamente per produrre strumenti operativi in grado di migliorare l’attività parlamentare a beneficio dei pazienti affetti da malattie rare, dei loro caregiver e di tutti gli attori del Sistema Sanitario Nazionale e regionale.

I due parlamentari hanno evidenziato l’istituzione di un tavolo interministeriale sulle Terapie avanzate e hanno proposto la creazione di un Fondo specifico con un meccanismo di funzionamento innovativo per affrontare le criticità legate alla sostenibilità di queste terapie. Questi passi, secondo loro, rappresentano importanti progressi per garantire un accesso equo e sostenibile a tutte le persone idonee a ricevere terapie avanzate.

Le terapie avanzate rappresentano una nuova frontiera per la cura delle malattie rare in Italia, che colpiscono tra i 2 e i 3,5 milioni di persone, secondo quanto affermato da Annalisa Scopinaro, Presidente di UNIAMO. Purtroppo, per ottenere una diagnosi per tali patologie si deve spesso aspettare fino a 4 anni. Le terapie avanzate, che si stima che saranno utilizzate da oltre 350.000 pazienti entro il 2030, sono considerate una soluzione di cura per piattaforme rare, orfane e anche alcune oncologiche. Di queste patologie, solo il 5% ha una terapia disponibile. Pertanto, è fondamentale per le associazioni coinvolte lavorare attivamente con tutti gli attori coinvolti nel settore della salute per garantire l’accesso a tali terapie innovative ai pazienti.

Caratterizzati da un alto impatto innovativo e altamente personalizzati, questi trattamenti sfruttano processi come la terapia genica o la terapia cellulare per curare pazienti che non hanno alternative terapeutiche o per i quali le alternative terapeutiche richiedono un trattamento continuativo nel tempo. Queste terapie possono cambiare radicalmente il corso delle malattie rare, portando benefici significativi in termini di salute per i pazienti, ma anche ripercussioni positive per i caregiver e le famiglie, oltre a vantaggi economici per il sistema sanitario in termini di risparmi diretti e indiretti.

Annalisa De Luca, Professoressa di Farmacologia presso il Dipartimento di Farmacia Scienze del Farmaco dell’Università degli Studi di Bari “Aldo Moro”, sottolinea l’importanza di sostenere l’innovazione e l’eccellenza nel campo delle terapie avanzate in Italia. In particolare, evidenzia che circa un terzo delle terapie geniche autorizzate dall’EMA (European Medicines Agency) sono di origine italiana. Tuttavia, per mantenere un ruolo di rilievo nel generare innovazione in questa rivoluzione terapeutica, è necessario continuare a investire nella ricerca pubblica accademica, supportando il trasferimento tecnologico nel settore biomedico e farmaceutico con gli strumenti e le competenze adeguate, come la protezione della proprietà intellettuale e gli affari regolatori.

Manuela Tamburo De Bella, Responsabile delle Reti Cliniche Ospedaliere e del Monitoraggio DM70/15 presso AGENAS (Agenzia Nazionale per i Servizi Sanitari Regionali), sottolinea che l’Agenzia ha formulato delle linee guida per rivedere il quadro normativo che regola le terapie avanzate in Italia. L’obiettivo di questo aggiornamento è quello di promuovere una pianificazione sanitaria sostenibile e migliorare l’accesso dei pazienti a queste terapie in risposta alle sfide attuali.

Americo Cicchetti, Direttore Generale della Programmazione Sanitaria del Ministero della Salute, evidenzia che le terapie avanzate si caratterizzano per costi d’investimento elevati, ma anche notevoli benefici in termini clinici, terapeutici, sociali ed economici per i sistemi sanitari e la salute dei pazienti. Tuttavia, tali terapie differiscono significativamente dai farmaci tradizionali e richiedono un approccio di contabilizzazione della spesa diverso. Pertanto, è necessario riflettere sulle necessità di adattamento dei quadri regolatori, economici e normativi per favorire l’innovazione. Grazie all’impegno di tutti gli interlocutori coinvolti, si spera di garantire l’accesso a queste terapie innovative per i pazienti che ne hanno bisogno.