Si registrano importanti passi avanti nella cura delle malattie del sangue. Nuove speranze vengono dalla terapia genica con la tecnologia CAR-T (chimeric antigen receptor) nel mieloma multiplo avanzato, recidivante o refrattario alle terapie. Questa consiste nel modificare le cellule immunitarie del paziente per renderle efficaci contro il tumore.
Risultati concreti sono emersi dallo studio clinico Legend-2, presentato al congresso di Ematologia (ASH, American Society of Hematology) a San Diego, Usa. Si tratta di uno studio di fase I-II, che ha finora coinvolto 57 pazienti. Le terapie cellulari cosiddette CAR-T si basano sui linfociti T del soggetto in cura, sono prelevati dal sangue e riprogrammati geneticamente mediante tecniche di editing genetico. I linfociti così modificati si legano selettivamente alle cellule tumorali, attivandone i meccanismi di apoptosi o suicidio programmato.
“I primi dati di questi studi sono incoraggianti per le potenzialità che questi trattamenti sperimentali potrebbero offrire ai pazienti con malattia recidivante o refrattaria – ha affermato Catherine Taylor, responsabile Ematologia in area Emea di Janssen Cilag. Indagheremo ulteriormente il profilo di sicurezza efficacia di questa importante immunoterapia mirata con l’obiettivo di capire se potrà essere considerato come nuovo approccio per il trattamento di pazienti con mieloma multiplo”.
Alessandro Malpelo
QN Salute
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