Lotta alla distrofia muscolare, un nuovo traguardo targato Telethon

La lotta contro la distrofia muscolare di Duchenne ha raggiunto un importante traguardo con l’approvazione da parte della Food and Drug Administration (FDA) del farmaco givinostat negli Stati Uniti. Questo fondamentale giro di boa è stato reso possibile grazie al lavoro di un team di ricercatori e clinici, con Pier Lorenzo Puri, già ricercatore in carriera nell’Istituto Telethon Dulbecco, a fare da apripista. La terapia con givinostat, un trattamento non steroideo in grado di aumentare la forza muscolare e rallentare la progressione della malattia, si è dimostrato efficace in tutte le varianti genetiche della distrofia muscolare di Duchenne. Questo importante riscontro è frutto degli studi condotti nell’ambito del trial registrativo EPIDYS di fase III.

Telethon, con la sua costante dedizione alla ricerca sulle malattie rare, ha svolto un ruolo fondamentale nel sostenere e portare a compimento questa importante ricerca. Grazie ai Bandi Telethon UILDM, la Fondazione ha confermato il suo impegno a favore dei pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne, contribuendo in maniera determinante ai progressi scientifici in questo campo. ItalFarmaco, dall’altro canto, ha promosso lo sviluppo e la sperimentazione della molecola, collaborando con una rete di clinici guidata dal Prof. Eugenio Mercuri. Il network italiano ha giocato un ruolo fondamentale nel portare avanti questa importante ricerca, aprendo la strada a ulteriori sperimentazioni a livello internazionale.

L’approvazione da parte della FDA rappresenta un punto di svolta nella lotta alla distrofia muscolare di Duchenne, un riconoscimento che si traduce in una concreta speranza per tutti quei pazienti che potranno beneficiarne. Francesca Pasinelli ha auspicato che questa terapia possa presto essere resa disponibile anche in Europa. La scoperta dei meccanismi molecolari che hanno consentito di elaborare la terapia con givinostat è un successo della medicina moderna e un passo avanti significativo nella lotta contro la distrofia muscolare di Duchenne. Grazie alla collaborazione tra ricercatori, clinici, Fondazione Telethon e industria farmaceutica, è possibile offrire concrete opportunità a tutti i pazienti affetti da questa malattia neuromuscolare.