Grazie a una terapia con cellule staminali modificate, alcuni topi rimasti paralizzati si rialzano. La lesione al midollo spinale, spiegano i ricercatori del Technion-Israel Institute of Technology di Haifa, è in parte guarita. Lo studio, pur non risolvendo ancora il bisogno di una terapia risolutiva per le lesioni spinali nell’uomo, apre comunque alla speranza e indica una strada. Le staminali si sono fissate a una struttura tridimensionale e hanno trovato pure un collante costituito da trombina umana e fibrinogeno, un enzima e una proteina che servono alla coagulazione del sangue, per stabilizzare i neuroni. Tre settimane dopo l’impianto, il 42% dei ratti paralizzati riusciva a reggersi meglio sulle zampe posteriori e camminare, il 75% rispondeva a stimoli agli arti e alla coda. Gli esemplari paraplegici lasciati senza staminali hanno registrato zero miglioramenti.

La Cell Factory del Piemonte, le nuove linee guida della Fda sulla terapia genica, i modelli sperimentali con le staminali alla Sapienza di Roma e all’Università di Milano, sono solo alcune delle altre novità sui farmaci di questi giorni, che vengono sintetizzate di seguito.

Inaugurata una officina farmaceutica all’interno del Centro di biotecnologie molecolari dell’Università di Torino. Autorizzata dall’Aifa a luglio, la Cell Factory torinese è pronta a diventare operativa per la preparazione di cellule staminali adulte, considerate farmaci biologici. Il centro può essere anche adibito alla preparazione di medicinali sperimentali sterili preparati in asepsi. Uno studio prevede l’utilizzo delle cellule per la cura di malattie epatiche metaboliche neonatali, una seconda indagine riguarda le insufficienze epatiche acute di pazienti non trapiantabili.

La Food and drug americana intende accelerare negli Usa l’avvio di trattamenti che coinvolgono cellule e tessuti umani, inclusa la terapia genica, e nel regolamentare i farmaci si impegna anche a contrastare le cliniche che offrono versioni pericolose e non provate dei trattamenti sui geni umani. Finora, la Fda ha approvato solo due prodotti che si qualificano come terapia genica (Kymriah di Novartis e Yescarta di Kite Pharma) trattamenti che correggono l’informazione genetica delle cellule immunitarie di un soggetto malato per combattere la leucemia o il linfoma. Un comitato consultivo della Fda ha inoltre raccomandato l’approvazione di un terzo prodotto, prodotto da Spark Therapeutics, per correggere un difetto genetico che causa una malattia dell’occhio ereditaria che provoca cecità.

Dalle piante all’uomo: uno studio della Sapienza università di Roma ha messo a punto un modello computazionale in grado di spiegare un meccanismo biologico alla base del differenziamento delle staminali delle piante applicabile anche alle cellule umane.

Ricercatori del Centro Invernizzi dell’Università di Milano, in collaborazione con i colleghi del Children’s Hospital, istituto collegato ad Harvard Medical School, sono riusciti a ottenere la remissione del diabete di tipo 1 in un modello animale tramite infusione di cellule staminali ematopoietiche ingegnerizzate per aumentare la sintesi di PD-L1, proteina che gli autori hanno mostrato essere carente nelle staminali ematopoietiche di esemplari con diabete di tipo 1. I risultati sono stati pubblicati sulla rivista Science Translational Medicine.

Tra i successi raggiunti finora, ricordiamo i trattamenti nei bambini bolla, come si definiscono i nuovi nati con le difese immunitarie azzerate, e che hanno potuto avere una vita normale grazie agli interventi eseguiti in Italia, nell’Istituto Telethon per la Terapia Genica (Tiget) presso il San Raffaele di Milano. Un caso clinico più recente, che risale all’8 novembre scorso, è l’intervento con cui il gruppo di Michele De Luca, del dipartimento di Medicina rigenerativa Stefano Ferrari dell’università di Modena e Reggio Emilia, grazie anche alla startup costituita con Chiesi Farmaceutici, hanno corretto con la terapia genica il difetto cutaneo di un bambino farfalla, detto così per la fragilità della pelle che si sfaldava e si staccava letteralmente dal corpo. Nel lasso di tempo tra questi due traguardi è arrivata la tecnica del taglia-incolla del Dna, la Crispr, una forbice naturale che permette di tagliare la doppia elica in punti specifici con l’enzima Cas9, utilizzato dai batteri come sistema di difesa immunitaria. Tutte queste tecniche hanno avuto in comune il fatto di modificare il codice genetico in laboratorio, per trasferirlo nell’organismo una volta corretto il difetto che generava la malattia.

Alessandro Malpelo, QN Quotidiano Nazionale

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