Leucemia dei bambini, applicazioni della terapia genica

Parte sperimentazione con cellule CAR- natural killer in oncoematologia pediatrica

La prima sperimentazione clinica in Europa della terapia genica con cellule CAR-Natural Killer e lo sviluppo di nuove metodiche diagnostiche per la leucemia mieloide acuta (LMA), un tumore del sangue molto aggressivo che in Italia colpisce circa 70 bambini all’anno. Questo l’impegno dei ricercatori di Palm (Pediatric Acute Leukemia of Myeloid origin), la nuova Rete nazionale di istituti specializzati in oncoematologia pediatrica coordinata dall’Ospedale Bambino Gesù e sostenuta, con una dotazione di 3 milioni di euro, da Fondazione Umberto Veronesi.

 

Protocollo

L’attività della Rete contribuirà a ottimizzare il trattamento dei bambini italiani con diagnosi di leucemia mieloide acuta, e dei pazienti pediatrici che adottano il protocollo internazionale per la cura di questa malattia ematologica.

 

Tumore del sangue

La leucemia mieloide acuta è un tumore raro del sangue che origina nelle cellule staminali presenti nel midollo osseo e si sviluppa rapidamente diffondendosi in tutto l’organismo. Rappresenta il 20% di tutti i casi di leucemia acuta osservati nella fascia pediatrica, dato che si traduce in Italia in circa 70 nuove diagnosi all’anno nella fascia di età fino a 18 anni.

 

Questo progetto, durata di 5 anni, coinvolge l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù come Centro di riferimento, il Laboratorio di diagnostica centralizzata della Clinica Oncoematologica di Padova, il Dipartimento di oncologia sperimentale dell’ Istituto Europeo di Oncologia IEO di Milano, e il Department of Leukaemia dell’MD Anderson Cancer Center (Houston, USA) come Centri collaboranti e contributivi allo svolgersi del progetto.

 

Recidive

I ricercatori del network si dedicheranno all’identificazione di nuove alterazioni molecolari predittive cioè in grado di dare indicazioni attendibili sulla prognosi. Un’altra linea di ricerca punta alla scoperta dei meccanismi responsabili della resistenza alle cure o delle ricadute di malattia e alla messa in atto di sperimentazioni cliniche basate sull’uso delle cellule CAR- Natural Killer per i pazienti con LMA recidiva o refrattaria.

 

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