L’accesso a farmaci orfani, terapie avanzate, anticorpi monoclonali e dispositivi ha prodotto grandi passi avanti nella medicina. Ma di quali molecole parliamo? La risposta autorevole è venuta come ogni anno dal Prix Galien, considerato il Nobel della farmaceutica, promosso da Springer, che segnala le novità più rilevanti. Vincitori quest’anno sono stati Kisqali (ribociclib, inibitore della ciclina nei tumori resistenti) di Novartis, nella categoria farmaci di sintesi chimica, Hemlibra (emicizumab) di Roche, anticorpo bispecifico per emofilia A, Onpattro (patisiran) di Alnylam (silenziamento genico nella amiloidosi ereditaria da transtiretina) categoria farmaci orfani, Luxturna (voretigene neparvovec) nella categoria terapie avanzate (trattamento per rare malattie retiniche ereditarie), Zostavax (vaccino anti Herpes Zoster) di MSD nella categoria real world evidence. Menzioni speciali ad axicabtagene ciloleucel di Kite – Gilead (linfoma, CAR-T), Crysvita burosumab di Kyowa Kirin (malattia ossea infantile), Kymriah (tisagenlecleucel) di Novartis (nella leucemia linfoblastica acuta a cellule B che utilizza cellule T dello stesso paziente), Vyxeos (daunorubicina citarabina, antineoplastico) di Jazz Pharmaceuticals. Nell’ambito dei dispositivi medici, premiato FreeStyle Libre misuratore del livello di glucosio di Abbott (sensore che non richiede punture), una menzione speciale a Gloreha Sinfonia Plus, guanto robotico per riabilitazione dell’arto superiore, di Idrogenet.

Alessandro Malpelo