Si spera nella terapia genica – i primi dati sono davvero incoraggianti – per il futuro della sfida alla Beta-Talassemia, una malattia genetica, ereditaria, che è possibile diagnosticare sin dai primissimi anni di vita. Le persone affette da questa patologia hanno entrambi i genitori portatori sani del difetto genetico. In Italia si stima che gli individui affetti da talassemia major, la forma più grave, siano almeno 7.000 mentre i portatori sani sono oltre 3.500.000. "L’impatto sulla qualità della vita è molto pesante, soprattutto a causa della trasfusione dalla quale i pazienti dipendono per la propria sopravvivenza e che rimarrà ancora per molti anni un trattamento non superabile – spiega Gianluca Forni, Presidente della Site (Società Italiana Talassemie ed Emoglobinopatie)–. Per il futuro la speranza di una vita senza trasfusioni è legata all’avvento della terapia genica, di cui però solo una parte dei pazienti e con indicazioni precise potrà beneficiare, mentre gli altri malati potranno comunque avvalersi di terapie farmacologiche innovative".