Farmaci orfani, l’Italia è (quasi) al top

Quasi tutti quelli autorizzati dall’Europa sono disponibili e rimborsati dal SSN nel nostro Paese

Dei 130 farmaci orfani per malattie e tumori rari autorizzati in Europa dall’Ema, 122 sono già disponibili in Italia. L’80% è rimborsato dal servizio sanitario nazionale, mentre il restante 20 per cento è in fascia C o in attesa di negoziazione. È quanto emerge dal VI rapporto annuale dell’Osservatorio farmaci orfani – Ossfor, che scatta una fotografia a livello nazionale e regionale del mercato dei farmaci orfani nel nostro Paese al 31 dicembre 2021. Secondo il rapporto, in termini di accesso l’Italia è seconda solo alla Germania. Un gap da attribuire principalmente ai farmaci arrivati sul mercato nell’ultimo anno e al diverso meccanismo di accesso in vigore in Germania, dove non si prevede una negoziazione preventiva.

 

 

Cosa sono

 

Ma cosa si intende per ’farmaci orfani’? Sono medicinali utilizzati per la diagnosi, la prevenzione e il trattamento delle malattie rare. In Europa una malattia è considerata rara quando colpisce non più di 5 persone ogni 10.000 abitanti. Le prime norme relative ai farmaci orfani sono state introdotte negli Stati Uniti nel 1983, con l’emanazione dell’Orphan Drug Act, con cui per la prima volta si è presa coscienza della necessità di formulare una legge in materia. l’Unione europea arriva nel 1999, adottando due regolamenti in materia, per definire i
criteri e la procedura per la designazione di farmaco orfano, e la procedura di approvazione.

 

 

I criteri

 

I farmaci orfani nell’Unione Europea devono essere indicati per una patologia che mette in pericolo la vita o è debilitante in modo cronico; devono essere indicati per una condizione clinica rara, definita rara; 3) non devono essere disponibili trattamenti validi o, se sono già disponibili dei trattamenti, il nuovo farmaco deve rappresentare un beneficio clinico significativo.

 

 

I costi

 

Dal punto di vista dell’accesso e della spesa, il rapporto evidenzia come per i farmaci orfani la spesa totale nel 2021 sia stata pari a 1,53 miliardi di euro, in rialzo del 9,4 per cento rispetto al 2020, rappresentando circa l’8 per cento della spesa farmaceutica a carico del servizio sanitario nazionale. I consumi, invece, si attestano a 8,4 milioni di dosi di farmaci orfani, +3,7 per cento rispetto all’anno precedente, pari allo 0,03 per cento del consumo complessivo di farmaci. «Dal documento emergono aspetti positivi – spiega Francesco Macchia, coordinatore di Ossfor -: come si evince dall’elevato numero di farmaci orfani disponibili rispetto a quelli autorizzati da EMA, l’Italia si conferma Paese con un ampio accesso alle opportunità terapeutiche. Osservando i dati regionali – sottolinea inoltre Macchia –, emerge tuttavia che l’equità, intesa come possibilità di uniformi condizioni di accesso dei pazienti con malattia rara alle terapie farmacologiche, e anche di incidenza economica sui bilanci familiari, sia un obiettivo ancora non del tutto raggiunto».

 

 

Piano Nazionale

 

In tutto il mondo, febbraio è il mese delle malattie rare, che culmina nella giornata mondiale del 28 (il 29 negli anni bisestili, proprio a sottolineare la rarità di queste malattie). Il numero delle malattie classificate come rare cresce col progredire delle capacità di diagnosi: oggi siamo circa a 8000. In Italia si stima che i pazienti affetti da malattie rare sionaoltre 2 milioni «È importante attuare ogni sforzo
per la cura di questa patologie, sostenere e aumentare gli investimenti alla ricerca scientifica e la produzione di farmaci orfani», ha spiegato pochi giorni fa il ministro della Salute, Orazio Schillaci. Un importante passo avanti è stato il recente insediamento del Comitato nazionale delle malattie rare, che attendeva da tempo di essere reso operativo. «È un passo in avanti significativo nell’attuazione del Testo unico sulle malattie rare: i prossimi step sono l’adozione definitiva del Piano nazionale delle malattie rare e del documento di riordino della rete. I documenti sono pronti, sono all’ordine del giorno del Comitato nazionale che è chiamato a esprimere il proprio parere», ha sottolineato Schillaci.

 

La campagna di sensibilizzazione #uniamoleforze

 

 

Si chiama #uniamoleforze la campagna che per tutto il mese di febbraio vuole sensibilizzare sulle difficoltà che una persona affetta da patologia rara deve affrontare, ed è promossa da UNIAMO – Federazione Italiana delle Malattie Rare. Tanti i racconti sulle storie dei pazienti, sia negli eventi in diverse città italiane che sui media, come i video e il podcast, realizzati con il contributo della voce inconfondibile di Luca Ward. «È necessario mettere a terra il grande sistema costruito in questi anni, facendo sentire i pazienti e le loro famiglie meno sole e ‘prese per mano’ fin dal momento della comparsa dei primi sintomi» ha dichiarato la presidente di UNIAMO, Annalisa Scopinaro, «La campagna di quest’anno – ha aggiunto- tocca varie regioni, perché sono fra le istituzioni fondamentali per la presa in carico delle persone».