L’anemia falciforme è una condizione genetica che provoca la deformazione dei globuli rossi causando dolori debilitanti. Entro l’8 dicembre la Fda deciderà se approvare la prima terapia genica al mondo che sfrutta il sistema di editing genetico con Crispr-Cas9.
Prodotta da Vertex Pharmaceuticals e Crispr Therapeutics, la terapia chiamata exa-cel è sotto esame per verificare il potenziale ’editing fuori bersaglio’, ovvero il taglio di un frammento sbagliato di Dna. La terapia è infatti progettata per individuare i difetti genetici e lasciare intatto il resto del genoma. I dati Vertex aggiornati a fine giugno non avevano individuato anomalie di sorta e l’88,9% di pazienti trattati risultava esente da trasfusioni 12 mesi dopo l’adozione della terapia e il 94,1% non ha presentato alcuna crisi occlusiva dei vasi per almeno un anno.
Se l’8 dicembre exa-cel sarà approvata per i pazienti affetti da anemia falciforme, a marzo 2024 dovrebbe scattare la pratica per curare la seconda indicazione della terapia, ovvero la cura della beta talassemia.
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