Roma, 29 febbraio 2016 - Si intitola Expression of Hope, segnali di speranza. Un programma di sensibilizzazione sulle malattie rare con opere d'arte realizzate da persone affette da malattie da accumolo lisosomiale. Sanofi Genzyme ha annunciato il suo supporto alla Giornata internazionale sulle Malattie Rare con un caleidoscopio di iniziative, tra le quali la proiezione di un cortometraggio basato proprio sull'espressività e la creatività dei pazienti alle prese con malattie dai nomi insoliti, Niemann-Pick e Gaucher, ad esempio. Centinaia di persone nel mondo hanno contribuito alla realizzazione del film con le loro creazioni, per dare voce ai pazienti. Una nota inviata alla stampa internazionale annuncia intanto che nuovi dati di sperimentazione sul morbo di Gaucher e la Glicogenosi (malattia di Pompe) saranno presentati al 12° World Symposium in corso a San Diego in California, focalizzato sulla ricerca scientifica e la sperimentazione clinica nelle patologie da accumolo. Fortementemente coinvolta anche nei settori della sclerosi multipla, oncologia e immunologia con molecole rivoluzionarie efficaci e trial d'avanguardia, l'industria farmaceutica è presente all'evento sulla West Coast con i risultati di 19 sperimentazioni relativi a soluzioni sulle malattie rare.
L'azienda celebra la Giornata delle Malattie Rare 2016 in Italia, in particolare a Modena presso la sede nazionale, con un fitto calendario di iniziative volte alla sensibilizzazione sul tema della disabilità e del ritorno alla vita attiva. Fondato nel 1981 a Cambridge (Boston, Massachusetts) nel 2011, questo gioiello della medicina hi-tech è entrato a far parte a pieno titolo del Gruppo Sanofi, di cui rappresenta la divisione specializzata nelle malattie rare, sclerosi multipla, patologie oncologiche, tumori del sangue e trapianti. In Italia è presente dal 1993. Nell'ambito delle malattie rare, Genzyme mette a disposizione cure enzimatiche sostitutive per quattro rare e gravi malattie metaboliche da accumulo lisosomiale: la malattia di Gaucher di tipo 1 e di tipo 3. la malattia di Anderson-Fabry, la Mucopolisaccaridosi I, la malattia di Pompe o Glicogenosi di tipo 2. Sono in corso di sperimentazione un trattamento innovativo per la malattia di Pompe, una terapia orale per la malattia di Fabry, un trattamento per l’emofilia e una terapia per la malattia di Niemann-Pick tipo B. Fondamentale, per la buona riuscita dei trattamenti sostitutivi farmacologici, la diagnosi precoce e un altrettanto tempestivo piano terapeutico.
Alessandro Malpelo, QN Quotidiano Nazionale