Ogni anno, in Italia, poco meno di seimila persone sono colpite da mieloma multiplo, un tumore del sangue che ha origine nel midollo osseo. Le terapie sviluppate negli ultimi anni possono prolungare la sopravvivenza dei pazienti, arrivando in molti casi a cronicizzare la malattia. E nei casi meno fortunati, che cosa può offrire oggi la ricerca in oncologia e oncoematologia? La risposta viene dalla Food and drug administration (FDA), l’autorità regolatoria del farmaco degli Stati Uniti d’America, che ha approvato la prima terapia Car-T per i pazienti con mieloma multiplo, ultima frontiera della ricerca.
L’annuncio è stato dato da Michele Cavo, direttore dell’Istituto di Ematologia del Policlinico Sant’Orsola Malpighi di Bologna, nel corso di una conferenza stampa promossa da Intermedia. La terapia Car-T denominata Idecabtagene vicleucel è come una scialuppa di salvataggio con un potente motore, pensata per ripescare e traghettare quanti hanno avuto risposte insufficienti dai trattamenti anticancro svolti in precedenza. In sanità le Car-T si configurano come cure personalizzate veicolate attraverso linfociti T che vengono ingegnerizzati in laboratorio, quindi istruiti in modo da imparare a riconoscere e combattere questo tumore del sangue, relativamente frequente negli anni della maturità e nell’anziano. Siamo nel campo della terapia genica innovativa, nel crocevia tra staminali e medicina personalizzata.
I linfociti T, un tipo particolare di globuli bianchi, vengono raccolti, armati in laboratorio e reintrodotti nel torrente circolatorio. Come killer, le Car-T vanno a scovare una per una le cellule aberranti del tumore in modo da eliminarle. Idecabtagene vicleucel è il primo prodotto farmaceutico della famiglia delle Car-T approvato dall’agenzia regolatoria Usa per il mieloma multiplo come terapia per pazienti triplo refrattari che non hanno avuto effetti dalle tre principali classi di farmaci, ha spiegato il professor Cavo. Per l’arrivo in Europa, ha spiegato l’ematologo universitario dell’Alma Mater, è necessaria “la successiva approvazione da parte di Ema, dopodiché sarà necessario ottenere la rimborsabilità del Servizio sanitario nazionale da parte di Aifa” e, aggiungiamo noi, l’erogazione dei protocolli da parte delle regioni, in virtù di budget, considerazioni di natura economico finanziaria, e decisioni di politica sanitaria che talvolta si fanno desiderare.
Mieloma multiplo è una affezione del sangue di natura neoplastica, da non confondere con linfoma e leucemia, per quanto queste affezioni siano tutte ricomprese nel campo dell’oncologia. Un mieloma multiplo può esordire senza sintomi, ma più spesso esordisce provocando decalcificazioni e dolori ossei acuti associati a fragilità scheletrica.
Negli ultimi vent’anni sono stati sviluppati farmaci con azione diretta verso le plasmacellule, primi tra tutti gli immunomodulatori. Di pari passo, la sopravvivenza mediana è più che raddoppiata. Gli immunomodulanti in combinazione con farmaci inibitori del proteasoma e anticorpi monoclonali hanno rivoluzionato l’approccio nel mieloma multiplo. E le Car-T, punta di diamante dell’immunoterapia, stanno offrendo risultati importanti nei pazienti che non rispondevano ai trattamenti di prima istanza.
Alessandro Malpelo
QN Quotidiano Nazionale
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