Offrire un futuro migliore alle persone con emofilia, vincere le paure dei genitori e fermare sul nascere i danni causati dal meccanismi alterati della coagulazione del sangue. Questo il tema della campagna organizzata con il patrocinio di FedEmo e Paracelso per promuovere l’informazione sugli effetti della mancanza del cosiddetto fattore ottavo, solitamente scritto con il numero romano, fattore VIII.

Secondo il registro nazionale coagulopatie, sono 5mila in Italia le persone che soffrono per emorragie che non si fermano al segnale di stop, lamentano versamenti di sangue spontanei, conseguenti a traumi di lieve entità, o in seguito a piccole ferite. In particolare, nell’emofilia A manca il fattore VIII, glicoproteina che svolge un ruolo chiave nella complessa sequenza di reazioni a cascata che portano alla coagulazione del sangue.

L’emofilia trasmessa ai figli maschi è una malattia ereditaria che si scopre alla nascita e permane per tutta la vita. La medicina ha sviluppato terapie sostitutive, derivati plasmatici, proteine ricombinanti, soluzioni prodigiose che hanno colmato le carenze. Ma la corsa a fare di più e meglio non si ferma.

La notizia di questi giorni è legata alla pubblicazione dei risultati positivi degli studi di fase III sul trattamento preventivo con un anticorpo monoclonale umanizzato, emicizumab, con vantaggi documentati nella profilassi. Farmaco bispecifico (due braccia) si lega sia al fattore IX attivato della coagulazione, sia al fattore X, svolgendo la funzione di tramite che manca nei pazienti affetti da emofilia A. I dati registrativi tratti dallo studio HAVEN 3 si possono leggere sul New England Journal of Medicine.

“La pubblicazione dei risultati su emicizumab rappresenta un importante passo avanti della ricerca clinica nell’emofilia A – ha scritto in un comunicato il Prof. Giancarlo Castaman, direttore del Centro Malattie Emorragiche e della Coagulazione dell’Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi di Firenze. – Emicizumab ha determinato una riduzione significativa, clinicamente rilevante, dei sanguinamenti nei pazienti con emofilia A senza inibitori del fattore VIII, non solo con una somministrazione sottocutanea settimanale, ma anche con una somministrazione ogni 15 giorni”.

Alessandro Malpelo

QN Quotidiano Nazionale

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