Le leucemie sono tumori del sangue, a seconda dell’evoluzione si distinguono forme acute (esordio fulminante) e croniche (progressione lenta, graduale). La leucemia mieloide acuta colpisce il midollo osseo e si manifesta prevalentemente in età adulta.
In Svezia, al congresso dell’European Hematology Association (EHA), Daiichi Sankyo ha presentato i risultati positivi di uno studio pilota di fase III con quizartinib, in vista della sottimissione alle autorità regolatorie di tutto il mondo. Lo studio denominato QuANTUM-R, si legge in un comunicato, indica una riduzione del 24% del rischio di esito letale con quizartinib in monoterapia, rispetto ai malati che erano stati trattati in alternativa con la chemioterapia di salvataggio, dato che prolunga in maniera significativa la sopravvivenza complessiva nei pazienti con leucemia mieloide acuta recidivante o refrattaria con mutazioni FLT3-ITD, dopo il trattamento di prima linea.
Nello studio, – ha dichiarato Jorge E. Cortes, Divisione di Medicina Oncologica dell’Università del Texas – una percentuale maggiore di pazienti del braccio quizartinib hanno ricevuto un trapianto di cellule staminali rispetto al braccio chemioterapia.
La leucemia mieloide acuta con mutazioni FLT3-ITD è una neoplasia aggressiva, provoca crescita e accumulo incontrollati di globuli bianchi che funzionano irregolarmente e interferiscono con la produzione delle cellule normali del sangue. Le mutazioni del gene FLT3 costituiscono una delle più comuni anomalie genetiche della leucemia mieloide acuta.
La forma acuta recidivante o refrattaria di leucemia con mutazioni FLT3-ITD rappresenta un bisogno insoddisfatto. Quizartinib, riferisce Daiichi Sankyo, è il primo inibitore di recettori tirosin chinasici FLT3 ad aver dimostrato, in uno studio randomizzato di fase 3 in monoterapia, un progresso rispetto alla chemio citotossica. In fase di sperimentazione, ha ottenuto dalla Fda americana una corsia preferenziale di fast track (procedura semplificata) in vista di una autorizzazione all’impiego che dovrebbe arrivare presto, sulla scorta dei risultati.
Alessandro Malpelo, QN Quotidiano Nazionale
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